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CRISPR基因編輯療法 對(duì)人類療效首次證明

   2021-07-06 55

美國(guó)Intellia Therapeutics公司(NTLA)和再生元公司的科學(xué)家在最新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上撰文稱,治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病(ATTR)的CRISPR基因編輯療法NTLA-2001在Ⅰ期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果:?jiǎn)蝿㎞TLA-2001導(dǎo)致血清中的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)水平平均下降87%,,最大可達(dá)96%,。這是首批支持體內(nèi)CRISPR療法安全性和效果的臨床數(shù)據(jù),,有望開啟醫(yī)學(xué)新時(shí)代,。

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